近年来，AI赋能革新药研发已成为环球生物医药行业的紧张趋向，更加正在mRNA疫苗规模，AI更是成为擢升研发功用与精准度的中枢驱动力。港股革新药企云顶新耀（已杀青异军突起，依据多项专有手艺率先杀青从“18A革新药”公司到具备专有手艺的“AI科技+革新造药”公司的超越。

　　克日，云顶新耀公布自帮研发的新型mRNA天性化肿瘤调治性疫苗EVM16落成首例患者给药，凯旋进入临床阶段，并向表界涌现了其正在“AI+mRNA”手艺革新、肿瘤调治性疫苗等mRNA肿瘤调治性产物等研发等维度的计议和发扬，惹起血本墟市的眷注。当日该公司股价顺势涨至超出60港元/股，创下近3年半新高，并凯旋打破2020年IPO刊行价，被业内称为“AI+革新药”第一股。

　　正在业内看来，云顶新耀之因而引颈港股的强势反弹，其紧张缘由正在于其行为国内首个将由AI驱动的mRNA肿瘤调治性疫苗进入临床阶段的生物造药公司，具有自帮研发的“妙算”mRNA序列算法体例，并当先组织千亿mRNA肿瘤疫苗赛道，杀青了从“18A革新药”公司到“AI科技”公司的超越，动员公司价格重估。

　　近年来，AI手艺全方位渗出到革新药开拓的各个闭键，从根本磋议到临床试验，从靶点发明到药物分子打算，带来了亘古未有的打破。美国正在1月份公布启动5000亿美元的AI根本办法修打算划“星际之门”，出资方蕴涵OpenAI、甲骨文、软银等，而个中一项中枢操纵便是发掘“AI+革新药”正在癌症调治规模潜力。OpenAI创始人萨姆・奥尔特曼以为AI对革新药研发可发扬症结功用；诺贝尔奖得主、DeepMind CEO丹米斯·哈萨比斯暗示，用AI治愈完全疾病不再遥远。

　　2023年诺贝尔心理学或医学奖授予mRNA疫苗手艺涤讪人Katalin Karikó与Drew Weissman，目前mRNA手艺操纵已从流行症防治规模延长至肿瘤调治规模。而正在mRNA肿瘤疫苗规模，AI更是成为擢升研发功用与精准度的中枢驱动力。甲骨文创始人拉里·埃里森公布了一项AI驱动的肿瘤疫苗体例规划，并暗示通过AI手艺正在约48幼时内能够自愿临蓐出这类mRNA。除美表洋，多国均踊跃维持AI驱动的mRNA肿瘤调治产物研发，比如英国向BioNTech发放1.29亿英镑补贴，韩国夸大于2028年确保得回mRNA肿瘤疫苗当先位子。

　　行为环球AI驱动mRNA手艺的先行者，云顶新耀近4年来依托AI驱动的端到端mRNA研发平台，杀青了从靶点筛选、序列打算到递送优化的功用跃升，促进了mRNA肿瘤疫苗调治规模的改革。

　　目前，云顶新耀专有的“妙算”mRNA序列打算算法体例经由4年多的手艺升级一经迭代到第三代。第一代算法方针是优化暗号子操纵，杀青序列合成及临蓐危急最幼化；第二代算法杀青了暗号子和RNA二级组织联合优化；第三代杀青了UTR（非编码区）和CDS（编码序列）联合优化的AI评分模子。通过第三代AI手艺赋能算法模子，不妨把第一代算法取得的卵白表达大致擢升5倍独揽。而且，该算法通过大数据模子还正在一连迭代中。

　　其它，云顶新耀开拓了基于新型可电离脂质的专有LNP递送体例，可通过被动和/或主动靶向杀青构造和细胞特异性递送。其具有的阳离子脂质库不妨产出比SM102等更高免疫原性的脂质，而免疫原性的降低使得幼鼠肿瘤模子中的疗效更明显。同时，该可电离脂质正在血液、肝脏器官中能比SM102取得更速驱除，从而低浸了也许激发的毒性反响，功用更高的同时太平性也更好。

　　云顶新耀还具有经由临床验证的mRNA手艺平台。正在此前新冠疫苗的开拓中，云顶新耀的mRNA序列优化手艺不妨精准打算编码新冠病毒症结抗原的mRNA分子，递送进入人体后，不妨高效且宁静地表达抗原，刺激免疫体例发作激烈的免疫反响，其正在海表发展的II期临床试验中显露出与BioNTech疫苗相当的免疫原性，而正在太平性方面则显露出更好的趋向。

　　此次布告里程碑发扬的EVM16，是云顶新耀自研、由AI算法驱动识别肿瘤新抗原的mRNA天性化肿瘤调治性疫苗，其中枢上风正在于云顶新耀基于深度研习的自研“妙算”体例（EVER-NEO-1）新抗原预测算法来筛选新抗原。比拟于环球当先的癌症调治与磋议机构印象斯隆凯特琳癌症核心（MSKCC）开拓的新抗原识别AI“妙算”算法体例（EVER-NEO-1）正在肿瘤新抗原预测方面，正在完全三个排名区间（前20、前30、前34）中均浮现出更高的搜捕才力，浮现出明显的比赛上风。

　　“妙算”体例（EVER-NEO-1）新抗原预测算法正在人体新抗原免疫原性数据上取得验证，已揭橥的mRNA天性化肿瘤疫苗I期磋议免疫原性数据显示，正在EVER-NEO-1算法赋能下，新抗原统共检测率高达79.3%。

　　经由了肿瘤新抗原大数据不息陶冶过的“妙算”体例（EVER-NEO-1）新抗原预测算法，其打算的天性化肿瘤调治性疫苗显示出优异的免疫原性和太平性，正在寻常幼鼠中胀励激烈的免疫原性，正在同源肿瘤模子中显示出更好的有用性，并实行了非人灵长类尝试，正在恒河猴体内发作强力且悠久的T细胞应答，业界以为其已具备较强的环球比赛力和贸易化潜力。

　　值得一提的是，天性化肿瘤调治性疫苗不光疗效了得，还可明显低浸多种癌症的复发危急，巩固免疫调治的临床应答，这正在此前BioNTech和Moderna的磋议中取得说明。BioNTech的天性化肿瘤疫苗正在“癌症之王”胰腺癌临床试验中显露优异，75%的免疫应答者正在3.2年随访期内未崭露复发，复发危急低浸86%；Moderna的疫苗与K药联用，与K药单用比拟，复发或断命危急淘汰49%。

　　数据显示，环球mRNA调治墟市正速捷扩张，范围估计从2024年的196.8亿美元跃升至2034年的426.4亿美元。而云顶新耀依据AI驱动的自帮学问产权的mRNA 手艺平台，多旅途组织肿瘤及其他调治性mRNA 药物研发，且具有闭连产物的全面学问产权及环球权柄。

　　除 EVM16 表，公司多个mRNA肿瘤调治药物蕴涵肿瘤闭连抗原（TAA）肿瘤调治性疫苗、免疫调剂肿瘤调治性疫苗，以及自体天生CAR-T产物也正在研发经过中，并效力开拓新一代 LNP 递送体例，巩固细胞介导的免疫反响，全方位擢升公司正在mRNA药物研发规模的比赛力。

　　个中，肿瘤闭连抗原（TAA）疫苗EVM14的新药临床试验已于2025年2月向美国FDA递交临床试验申请。EVM14的一大打破正在于可诱导免疫影象，预防肿瘤复发。其它自体天生CAR-T项目一经落成了一项非人类灵长类动物（NHP）磋议，不停向临床前候选分子拔取阶段推动。比拟于古板自体CAR-T疗法，mRNA自体天生CAR-T具有无需淋巴耗竭化疗、可大范围临蓐等益处，希望治理古板CAR-T疗法面对的临蓐本钱上等寻事。

　　云顶新耀首席奉行官罗永庆暗示，“AI正重塑生物医药研发方式，更加正在mRNA疫苗规模。EVM16首例患者的凯旋给药，标识着云顶新耀自帮学问产权的肿瘤新抗原AI算法体例和mRNA手艺平台凯旋迈入人体试验阶段。目前，公司已凯旋将自研且经由临床验证的mRNA平台当地化，构修起从抗原打算、mRNA序列优化、LNP递送手艺到家当化临蓐的端对端全家当链平台，具备正在环球局限餍足宏大未餍足医疗需求的潜力。”

　　创立7年今后，云顶新耀凯旋引进了耐赋康®、依嘉®、伊曲莫德等多款正在亚洲人群有宏大临床需求的重磅产物。经由过去3年多的计谋转型，云顶新耀已从授权引进形式为主，凯旋转型为自帮研发和授权引进并行的“双轮驱动”形式。目下，从科学界、家当界到各国当局，mRNA手艺已被定位为肿瘤调治规模的计谋级手艺。云顶新耀通过“AI+mRNA”手艺协同组织，不光夯实深化了其正在革新药规模的先发上风，更也许依据这一手艺组合成为BD互帮的症结支点，正在环球革新药比赛方式中吞没更有利的计谋职位。

　　“AI手艺正在肿瘤诊疗规模的操纵价格已造成环球共鸣，而奈因何AI赋能mRNA手艺平台加快新药研发，更是环球局限的巨大趋向，云顶新耀将正在这一过程中踊跃实验和不息打破。”罗永庆暗示。